Nghiên Cứu Một Số đặc điểm Dịch Tễ Học Lâm Sàng Và Diễn Biến ...

Luận văn Nghiên cứu một số đặc điểm dịch tễ học lâm sàng và diễn biến bệnh mô bào Langerhans tại bệnh viện Nhi trung ương từ năm 2009 đến năm 2014.Bệnh mô bào Langerhans trước đây được biết đến với tên bệnh mô bào X là một bệnh hiếm gặp và gồm nhiều nhóm rối loạn khác nhau. Bệnh đặc trưng bởi sự tăng sinh bất thường của những tế bào đuôi gai (tế bào dendritic), có đặc điểm mô bệnh học giống tế bào Langerhans. Những tế bào này thâm nhiễm vào các cơ quan tổ chức trong cơ thể gây tổn thương các cơ quan tổ chức này [1]. Ở một số quốc gia, tỉ lệ mắc bệnh khoảng 2-7 trẻ/1 triệu trường hợp nhưng ở Việt Nam, chưa có thống kê về tỷ lệ mắc bệnh [2], [3].

MÃ TÀI LIỆU	YHHN.0069
Giá :	50.000đ
Liên Hệ	0915.558.890

Bệnh mô bào Langerhans (LCH) thường gặp ở trẻ nhỏ với biểu hiện lâm sàng rất đa dạng và phong phú. Bệnh có thể khu trú ở một cơ quan: xương, da, hạchhoặc ảnh hưởng đến các cơ quan trong cơ thể như gan, lách, tủy xương, phổi. Diễn biến của bệnh rất đa dạng, có thể tự thoái lui nhưng cũng có thể tiến triển nhanh chóng và dẫn tới tử vong hoặc tái phát từng đợt. Hội Mô Bào quốc tế đưa ra phác đồ điều trị LCH từ năm 1991. Sau 5 năm thử nghiệm ban đầu với đơn trị liệu trong phác đồ LCH I, người ta thấy rằng điều trị đa trị liệu tốt hơn và cho ra đời phác đồ LCH II. Phác đồ LCH II chia 2 nhóm điều trị là nhóm nguy cơ thấp và nhóm nguy cơ cao nhưng chưa đề cập đến những bệnh nhân tổn thương xương ở đa vị trí và bệnh nhân tổn thương xương các vị trí đặc biệt như xương thái dương, xương bướm, xương gò má, cột sống. Vì thế, phác đồ LCH III được đưa ra thử nghiệm lâm sàng tiếp theo. Thử nghiệm lâm sàng này cho kết quả tốt và đã được áp dụng ở nhiều quốc gia [4], [5].

Hiện nay, ở nước ta nghiên cứu về bệnh mô bào Langerhans ở trẻ em còn rất ít. Một nghiên cứu trong 4 năm tại bệnh viện ung bướu thành phố Hồ Chí Minh với 20 bệnh nhi (2011) cho thấy đa số trường hợp bệnh thuộc nhóm tổn thương nhiều cơ quan nhưng đáp ứng điều trị tốt với tỉ lệ là 80% [6]. Tại khoa Huyết Học lâm sàng, bệnh viện Nhi Trung Ương đã chẩn đoán, điều trị và theo dõi bệnh nhân LCH từ năm 2004. Tuy nhiên, đến nay chưa có một nghiên cứu nào tổng kết đặc điểm lâm sàng và xét nghiệm, cũng như đánh giá kết quả điều trị bệnh của những bệnh nhân này. Như vậy, đặc điểm lâm sàng và cận lâm sàng của bệnh Langerhans có gì khác biệt so với y văn? Đáp ứng điều trị của bệnh nhi với phác đồ LCH III có thực sự tốt hay không? Để trả lời những câu hỏi đó, chúng tôi tiến hành thực hiện đề tài: “Nghiên cứu một số đặc điểm dịch tễ học lâm sàng và diễn biến bệnh mô bào Langerhans tại bệnh viện Nhi trung ương từ năm 2009 đến năm 2014”. Nghiên cứu được đưa ra với hai mục tiêu:

1. Mô tả đặc điểm dịch tễ học lâm sàng của trẻ bị bệnh mô bào Langerhans tại bệnh viện Nhi Trung Ương từ năm 2009 đến năm 2014.
2. Nhận xét diễn biến và kết quả điều trị bệnh mô bào Langerhans theo phác đồ LCHIII.

MỤC LỤC

ĐẶT VẤN ĐỀ  ……………………………………………………………………………………….  1

CHƢƠNG 1: TỔNG QUAN  ………………………………………………………………….  3

1.1.  Tế bào Langerhans  ……………………………………………………………………………  3

1.1.1.  Nguồn gốc tế bào Langerhans  ………………………………………………………..  3

1.1.2.  Vai trò của tế bào Langerhans.  ……………………………………………………….  3

1.1.3.  Đặc điểm về tế bào Langerhans bệnh lý…………………………………………..  4

1.2. Bệnh mô bào Langerhans  ………………………………………………………………….  6

1.2.1. Vài nét về dịch tễ học  …………………………………………………………………….  7

1.2.2. Sinh lý bệnh của bệnh mô bào Langerhans  ……………………………………….  7

1.2.3. Biểu hiện bệnh mô bào Langerhans  …………………………………………………  9

1.2.4. Chẩn đoán bệnh mô bào Langerhans  ……………………………………………..  12

1.2.5. Phân loại bệnh mô bào Langerhans  ………………………………………………..  17

1.3. Phác đồ LCH III  …………………………………………………………………………….  20

1.3.1. Sự ra đời phác đồ LCH III  …………………………………………………………….  20

1.3.2. Phác đồ LCH III  ………………………………………………………………………….  21

CHƢƠNG 2: ĐỐI TƢỢNG VÀ PHƢƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU  ……….  24

2.1. Đối tượng nghiên cứu  ……………………………………………………………………..  24

2.1.1. Tiêu chuẩn chọn đối tượng nghiên cứu  …………………………………………..  24

2.1.2. Tiêu chuẩn loại trừ đối tượng nghiên cứu.  ………………………………………  25

2.2. Phương pháp nghiên cứu  …………………………………………………………………  25

2.3. Chọn mẫu  ………………………………………………………………………………………  25

2.4. Các chỉ tiêu và biến số nghiên cứu  ……………………………………………………  25

2.4.1. Các biến số  ………………………………………………………………………………….  25

2.4.2. Tiêu chuẩn áp dụng ……………………………………………………………………..  27

2.5. Kĩ thuật và công cụ thu thập thông tin  ………………………………………………  30

2.6. Xử lý số liệu ………………………………………………………………………………….  31 

CHƢƠNG 3: KẾT QUẢ  ……………………………………………………………………..  33

3.1. Đặc điểm chung của nhóm nghiên cứu  ……………………………………………..  33

3.1.1. Phân bố theo giới  …………………………………………………………………………  33

3.1.2. Phân bố theo dân tộc  …………………………………………………………………….  33

3.1.3. Phân bố theo tuổi  …………………………………………………………………………  34

3.1.4. Phân bố theo địa phương  ………………………………………………………………  34

3.1.5. Lý do vào viện  …………………………………………………………………………….  35

3.1.6. Thời gian từ khi có triệu chứng đến khi điều trị  ……………………………….  36

3.2. Các cơ quan tổn thương  …………………………………………………………………..  37

3.2.1. Tổn thương xương  ……………………………………………………………………….  38

3.2.2. Tổn thương da  ……………………………………………………………………………..  40

3.2.3. Tổn thương gan  ……………………………………………………………………………  41

3.2.4. Tổn thương tại hạch  ……………………………………………………………………..  42

3.2.5. Tổn thương lách  …………………………………………………………………………..  42

3.2.6. Rối loạn hệ tạo máu học  ……………………………………………………………….  43

3.3. Phân loại nhóm bệnh nhân  ………………………………………………………………  45

3.3.1. Phân nhóm bệnh nhân theo phác đồ LCH III  …………………………………..  45

3.3.2. Phân loại nhóm bệnh nhân theo tuổi  ………………………………………………  45

3.3.3. Tổn thương da trong nhóm điều trị  ………………………………………………..  46

3.4. Đánh giá điều trị  …………………………………………………………………………….  46

3.4.1. Kết quả điều trị sau 6 tuần tấn công đầu tiên  …………………………………..  47

3.4.2. Đánh giá kết quả điều trị sau 6 tuần tấn công thứ 2  ………………………….  49

3.4.3. Kết quả điều trị khi kết thúc phác đồ  ………………………………………………  50

3.5. Tỷ lệ sống sót  …………………………………………………………………………………  52

3.5.1. Tỷ lệ sống tích lũy chung của nhóm nghiên cứu  ………………………………  52

3.5.2. Tỷ lệ sống không bệnh …………………………………………………………………  52

3.5.2. Tỷ lệ sống chung theo nhóm tuổi  …………………………………………………..  53

3.5.3. Tỷ lệ sống không bệnh theo nhóm điều trị  ………………………………………  53 

3.5. Tái phát bệnh  …………………………………………………………………………………  54

3.5.1. Tỉ lệ tái phát  ………………………………………………………………………………..  54

3.5.2. Thời gian tái phát  …………………………………………………………………………  54

3.5.3. Cơ quan biểu hiện tái phát  …………………………………………………………….  55

CHƢƠNG 4: BÀN LUẬN  ……………………………………………………………………  56

4.1.Đặc điểm nhóm nghiên cứu  ………………………………………………………………  56

4.1.1. Phân bố theo giới  …………………………………………………………………………  56

4.1.2. Phân bố theo lứa tuổi  ……………………………………………………………………  56

4.1.3. Phân bố theo địa phương  ………………………………………………………………  56

4.1.4. Lý do vào viện  …………………………………………………………………………….  57

4.1.5. Thời gian từ khi có triệu chứng đến khi điều trị  ……………………………….  57

4.2. Đặc điểm lâm sàng của bệnh  ……………………………………………………………  58

4.2.1. Các cơ quan tổn thương  ………………………………………………………………..  58

4.2.2. Phân nhóm điều trị bệnh  ……………………………………………………………….  66

4.3. Nhận xét diễn biến và kết quả điều trị bệnh mô bào Langerhans  ………….  68

4.3.1. Đánh giá đáp ứng điều trị theo phác đồ LCH III sau 6 tuần đầu  ………..  68

4.3.2. Hướng điều trị tiếp theo dựa trên đánh giá bệnh sau 6 tuần ………………  71

4.3.3. Đánh giá kết quả điều trị sau 6 tuần tấn công thứ hai  ……………………….  72

4.3.4. Đánh giá kết quả điều trị chung của phác đồ  …………………………………..  73

4.3.5. Tỉ lệ sống  ……………………………………………………………………………………  73

4.3.6. Tái phát bệnh  ………………………………………………………………………………  75

KẾT LUẬN ………………………………………………………………………………………..  77

KIẾN NGHỊ  ……………………………………………………………………………………….  78

TÀI LIỆU THAM KHẢO

PHỤ LỤc