Ghép Tế Bào Gốc, Niềm Hy Vọng Mới Cho Bệnh Nhân Lupus đỏ Hệ Thống

10:52 AM 26/04/2022

1. Tổng quan về bệnh lupus đỏ hệ thống

Bệnh lupus ban đỏ hệ thống hệ thống (systemic lupus erythematosus- SLE) là một bệnh viêm hệ thống, có cơ chế tự miễn, chưa rõ nguyên nhân. Bệnh đặc trưng bởi hiện tượng cơ thể con người tự sản xuất các tự kháng thể chống lại một số thành phần của chính mình. Trên lâm sàng, bệnh biểu hiện tổn thương ở nhiều cơ quan, có những đợt tiến triển nặng xen kẽ các đợt lui bệnh.

Tổn thương của bệnh SLE rất đa dạng, có thể biểu hiện ở da, niêm mạc, thần kinh-tâm thần, tim mạch, thận, phổi-màng phổi... với nhiều mức độ khác nhau. Bệnh nhân có thể tử vong do tổn thương thận, phổi, tim không hồi phục. Cùng với sự tiến bộ của y học, ngày càng có nhiều bằng chứng về sự bất thường miễn dịch đã được phát hiện như kháng thể kháng nhân, kháng thể kháng DNA chuỗi kép, kháng thể kháng tế bào, các phức hợp miễn dịch... Đến nay, bệnh lupus chưa được điều trị khỏi, phác đồ điều trị bao gồm các thuốc ức chế miễn dịch và corticosteroid dùng suốt đời. Mục tiêu điều trị là nâng cao chất lượng cuộc sống, khống chế các yếu tố khởi động và ức chế các yếu tố làm bệnh hoạt động mạnh, ngăn không làm bệnh tiến triển nặng lên.

Cơ chế bệnh sinh của bệnh SLE là bệnh lý của nhiều gen, được khởi động bởi các yếu tố môi trường và hóc môn giới tính, đưa đến sự mất cân bằng và mất kiểm soát của hệ thống miễn dịch, đặc biệt trong sự nhân diện “ta và không phải ta” từ đó sản sinh tự phát các tự kháng thể chống lại ngay chính tế bào, tổ chức của mình, hình thành nên phức hợp miễn dịch kháng nguyên- kháng thể lắng đọng ở các cơ quan tổ chức liên kết, mạch máu tương ứng trong cơ thể gây nên bệnh cảnh lâm sàng đa dạng.

2. Tế bào gốc- TBG (Heamatopoetic stem cell- HSC)

TBG sinh ra các dòng tế bào máu và các tế bào miễn dịch, thay thế các tế bào máu già chết đi sau khi đã thực hiện hết chức năng, đảm bảo duy trì sự hằng định của hệ thống huyết học miễn dịch của cơ thể. TBG của ngư­ời có nhiều trong tủy xương, máu cuống rốn và máu ngoại vi.

Tại Việt Nam những nghiên cứu ứng dụng TBG, trước hết là TBG tạo máu đã được sử dụng để điều trị những bệnh của cơ quan tạo máu đã bắt đầu từ năm 1995. Đến nay, TBG đang được sử dụng trong điều trị các bệnh lý cơ xương khớp khó liền, suy tim sau nhồi máu cơ tim, thoái hóa khớp gối... Bệnh viện TƯQĐ 108 đã nghiên cứu sử dụng TBG tạo máu tự điều trị một số bệnh lý ác tính của cơ quan tạo máu từ năm 2014, điều trị xơ gan mất bù.

Các bệnh nhân được chẩn đoán lupus đỏ hệ thống sẽ được khám sàng lọc, hội chẩn, nếu đủ tiêu chuẩn ghép TBG sẽ được nhập viện và tiến hành ghép TBG tại khoa Huyết học Bệnh viện TƯQĐ 108.

Bệnh nhân sau khi tiến hành lấy dịch tủy xương, sẽ được điều trị điều kiện bằng Cyclophosphamide và ATG để tiêu diệt các tế bào mang yếu tố gây bệnh. Sau đó bệnh nhân sẽ được truyền TBG tự thân qua đường tĩnh mạch, được nằm theo dõi tại khu ghép TBG trong 1 tháng, sau đó theo dõi ngoại trú trong 1 năm tiếp theo.

Về kết quả: Một số nghiên cứu trên thế giới cho thấy tỷ lệ sống không bệnh sau 5 năm từ 27-50%.

Trung tâm Da liễu dị ứng đã kết hợp với Viện Ung thư Bệnh viện 108 đã tiến hành ghép tế bào gốc tạo máu tự thân cho 2 bệnh nhân lupus ban đỏ hệ thống. 1 bệnh nhân sau ghép 3 tháng đã cắt hoàn toàn thuốc ức chế miễn dịch và vẫn đang tiếp tục theo dõi. Còn 1 bệnh nhân đang trong quá trình ghép và cách ly theo dõi.

Như vậy, đây là một hướng đi mới trong điều trị bệnh lý lupus, đem lại niềm hy vọng mới cho các bệnh nhân bị mắc bệnh lupus đỏ hệ thống.